界面新闻记者 |唐卓雅

界面新闻编辑 |许悦

6月17日深夜，荣昌生物发布了一则公告，宣布其产品泰它西普获得了欧盟委员会（EC）颁发的孤儿药资格认证，这一资格将用于治疗重症肌无力，所谓的“孤儿药”，是指针对罕见病的药物，由于患者人数稀少、研发成本高昂，只有少数企业愿意投入资源，因此得名。

荣昌生物表示，得益于欧盟委员会的孤儿药资格认证，泰它西普在欧盟将获得包括研发方案的科学建议、部分费用减免、上市申请费用优惠，以及上市后十年的市场独占期等一系列政策支持，这将有力推动泰它西普在欧盟针对重症肌无力适应症的开发进程。

荣昌生物在其官方公众号上披露了泰它西普截至2025年第一季度末的进展情况，在国内临床研究方面，除了已经上市的重症肌无力适应症外，泰它西普针对IgA肾病和干燥综合征的适应症预计将在今年第三季度提交新药上市申请，在海外临床研究方面，重症肌无力适应症的海外Ⅲ期临床试验正在招募患者，力争在今年年底或明年年初完成患者招募。

6月18日，荣昌生物的工作人员对界面新闻记者表示，关于泰它西普的最新进展，应以公司公告为准。

6月18日，荣昌生物的A股和港股股价均小幅上涨，截至收盘，荣昌生物A股报收于63.07元/股，涨幅为2.27%，市值为355.47亿元。

泰它西普是一种针对BAFF/APRIL双靶点的生物制剂，能够同时抑制两个细胞因子的过度表达，阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗由B细胞介导的多种免疫性疾病。

泰它西普的热度再次提升，荣昌生物也因此重新回到了公众的视野，泰它西普是荣昌生物目前上市的两款产品之一，另一款产品为维迪西妥单抗，2021年3月，泰它西普获得了国家药监局附条件上市批准，成为全球首款治疗系统性红斑狼疮的双靶点生物制剂，两年后，该产品的上市批准从附条件批准转为完全批准。

此后，2024年7月和2025年5月，泰它西普又分别获得了类风湿关节炎（RA）适应症和成人全身型重症肌无力（gMG）适应症的批准，值得注意的是，泰它西普也是全球首个上市的治疗重症肌无力的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药。

重症肌无力是一种由自身抗体介导、获得性神经肌肉接头传递障碍的罕见自身免疫性疾病，根据国际重症肌无力基金会及研究数据，全球重症肌无力的患病率约为每10万人15-25例，在欧盟符合罕见病（患病率低于万分之五）的定义。

尽管现有的治疗方法（如胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换及靶向生物制剂）可以在一定程度上控制重症肌无力的症状，但仍有部分患者疗效不佳、无法耐受长期治疗的副作用或疾病反复发作，重症肌无力领域仍存在重大的临床需求未得到满足。

开源证券2025年3月的研报显示，全球范围内，重症肌无力的患者超过70万人，中国约有20万存量患者，该领域的创新药数量并不多，除了泰它西普外，国内获批的重症肌无力创新药主要有3款，且均为进口引入产品，分别是2023年6月获批的C5抑制剂依库珠单抗（阿斯利康）、2023年7月获批的FcRn拮抗剂艾加莫德（再鼎医药），以及今年3月获批的罗泽利昔珠单抗（优时比）。

该研报指出，艾加莫德作为全球首个获批上市的FcRn单抗，自2021年12月上市以来，全球销售额快速增长，据再鼎医药公告，艾加莫德2024全年销售额约9360万美元，其中2024第四季度实现销售额3000万美元。

而泰它西普的上市时间晚于上述几款药物，已不具备先发优势，不过，泰它西普用于治疗全身型重症肌无力的Ⅲ期研究结果显示，在已完成全身型重症肌无力Ⅲ期临床研究的药物中，泰它西普的MG-ADL（重症肌无力日常生活量表，主要用于评估MG患者的症状对日常生活质量的影响，从而反映疾病的严重程度）应答率数据最高。

今年5月，荣昌生物还宣布了配股的消息，配售所得款总计约8.06亿港元、净额约7.96亿港元，将用于拓展旗下产品泰它西普的适应症等。